高值罕见病药物支付难，已有产品退出中国，行业呼吁设立医保“丙类目录”｜行业观察

文｜胡香赟

编辑｜海若镜

“在座诸位，有谁在开始从事罕见病药物开发之前，不知道中国的支付能力是什么样的吗？”刚刚结束的第十二届中国罕见病高峰论坛上，谈及国内罕见病药物市场发展潜力时，一位从事基因治疗药物开发的企业创始人对围坐一圈的同行们发出“灵魂拷问”。

在这场时长近4小时的讨论中，尽管主持人屡次强调“我们说一说更细节的问题”，话题仍多次被带回到产品因高价进不了医保、患者难买单，企业无从盈利的讨论上，侧面映射着从业者们当前的焦虑：

在高价药面前，国家医保是当之无愧的最强买方。尽管按照2022年最新版国家医保目录，已有56种罕见病药物被纳入其中，其中不乏渤健的SMA药物诺西那生钠、罗氏的利司扑兰等明星产品。但在“50万不谈、30万不进”的门槛面前，还是不断有产品选择离去。

以当前国内唯一用于粘多糖贮积症IVA型的药物“唯铭赞”为例，今年上半年时，其生产商美国百傲万里制药正式宣布不再为这款药物在中国进行注册。

“全社会都在鼓励企业做创新药，但如果没有合理的创新回报，还有多少企业和社会资本愿意把前长时间投入到创新药领域中？”高峰论坛上，中国医药创新促进会秘书长冯岚在发表主题演讲时表示。

罕见病患者的第四种绝望：药品“来了又走”

在中国罕见病领域，历来有“三个绝望”的说法，分别是确诊但无药可治；海外有药而国内没有，以及国内有药却无力负担。但据冯岚观察，近年来，“第四种绝望已经出现了”，即曾经有药，但即将失去。

仍以前述百傲万里制药的“唯铭赞”为例，2018年相继被成功纳入《第一批罕见病目录》《临床急需境外新药名单》之后，这款产品也曾因为迅速被引进国内而斩获无数高光时刻。但2021年国谈失败后，百傲万里制药决定停止注册，“唯铭赞”将于2024年正式告别中国市场；同样也是在《名单》中的另一款产品，东沛制药的神经营养性角膜炎药物“欧适维”也因去年在国谈中失败，公司选择中国团队解散。

救命药物为何来了又走？诸多从业者在论坛上尝试回答这一问题。

首先，在直接与药物使用挂钩的医院端，仍有很多程序未被打通。谈及国谈罕见病药物落地的“最后一公里”话题时，原江西省医保局待遇处处长蔡海清认为，国家全面施行“药品零差率”之后，药品就由医疗机构的“收益项变为成本项”，而罕见病药物一般价格更高、使用频次却更少，客观上会造成资金周转率低的问题，导致医疗机构现金流压力大，进而影响其配备意愿。况且国谈罕见病药物并不像国家集采那种，对任何一个医疗定点机构有完成采购量的限制和规定，这就进一步削弱了医院配备国谈药品的行动自觉。

流通环节中，对于一些定点零售药店来说，国谈罕见病药物经谈判进入医保目录后，价格大幅下降，如前述诺西那生钠由70万年费降至4万元左右，而经营罕见病药物的定点零售药店不仅需配备高水准的专业技术人才，还要有专业的冷链及仓储条件，成本非常高。“对药店来说，这是高成本与低收益的双重挑战，不断挤压零售药店的利润空间，从而影响零售要点经营国谈罕见病药物的积极性。”

此外，有从业者观察到，制度层面的诸多门槛也无形中提高了进口罕见病药物的使用成本。据赛诺菲（中国）公共事务负责人郭晓丹介绍，由于罕见病药物在进口过程中属于生物制品，按规定需进行遵循三批留样、批批检查。“据我们业内的统计，大概有20%-30%进口药品要送检，且送检后不能回归市场，其实为罕见病用药成本增加带来一定问题。”

另一方面，虽然财政部、国家税务总局等部门已联合发布了罕见病药物增值税减免的目录，比例从3%-13%不等。但从产业界的反馈来看，想得到税务减免就要单独设立一套体系，用单独的人员、财税对这个进行申请，且三年内不能变更，导致部分企业甚至不再想进入这个目录了，因为“按公司现有的财务制度和体系无法实现”。

医保绝不能“躲”，但怎么付是问题

怎样能确保来到中国市场的罕见病药物“不想走”。从36氪参与的多场论坛来看，国家医保仍被学界、产业界视为最核心的解决办法。

但国家医保在完整的支付环节中到底应该扮演什么样的角色，或许要打个问号。冯岚提到，国家医保“只纳入年治疗费用在30万元以内的药物，和国家医保将年费不止30万的药物纳入，但只支付30万元以内那部分的报销费用，这是完全不一样的概念”。

冯岚认为，在推进多层次医疗保障制度的情况之下，将“所有支付负担的希望和憧憬都放到国家医保局身上，既不可能也不现实”。从另一种路径来看，除甲类和乙类目录之外，建立国家医保丙类目录，即在支付高值药品时选择“量力而为”，只报销医保可以承担的部分，真正实现多层次的医疗保障制度落地。

比方说，某种药品年费定价200万元，不强制它一定要降到“50万不谈、30万不进”的门槛里，而是适当降价到企业可以承受的合理价格之内，比如150万元，医保就可以为其支付其中的30万元，其余部分则有慈善捐助、商业保险等多方合作解决。

在前述讨论会中，这一观点得到了部分企业从业者的支持。甚至有企业人士提出：既然买房都可以分期，对于一些使用前沿技术开发的高价疗法，是否可以让患者使用分期付款的形式来承担？

但在36氪与一些学界人士交流时，这些观点并未完全得到认可。有学者认为，分摊机制面临的最重要的问题在于，如果国家医保承诺可负担其中的30万元费用之后，是否真的能百分之百确保筹集到余下费用？如果筹集不到，则意味着国家医保的担保毫无意义。

蔡海清认为，从最经济的手段来看，首先要完善支付政策，将国谈罕见病药物纳入对医院的预算管理范围，必要时甚至“可以考虑由医保基金施行先行预付”，以减少医院的现金流和相关药物配备的资金压力。此外，也可将国谈罕见病药物施行单行支付政策；在报销政策上不区分门诊住院、不设置起付线，直接由基本医保基金按一定比例支付。

也有一些从业者提到，尽管罕见病药物的临床配备和使用仍存在诸多困难，但在当前已有政策的政策优惠、管理体系之下，仍然“有很多方法可以做”。据广州妇女儿童医疗中心药学部副主任莫小兰介绍，需要明确的一点是，按当前“双通道”的管理制度下，国谈药品已经“不纳入药占、不纳入次均药品费用的考核”，而是更看该药品的使用率、配备率等；而去年的公立医院绩效考核开始，罕见病药物药占比一项已经被剔除；相反，如果不配备国谈药品反而会影响医院的考核。